Un documento pubblicato il 27 settembre in Scientific Reports mostra i risultati positivi di uno studio clinico di fase II utilizzando il farmaco orale DFMO per prevenire le ricadute nei bambini con neuroblastoma ad alto rischio (HRNB).

Neuroblastoma è una forma di cancro che si sviluppa da cellule nervose immature presenti in diverse aree del corpo. Si verifica più spesso nei neonati e nei bambini piccoli, di solito sotto i cinque anni. La malattia rimane una sfida in oncologia pediatrica e i trattamenti attuali includono terapie che hanno significativi effetti collaterali a lungo termine per i pazienti.

HRNB rappresenta il 15 per cento di tutti i decessi per cancro infantile, in parte, a causa del fatto che quasi la metà di tutti i pazienti che raggiungono la remissione ricadono.

“Questi risultati sono promettenti e hanno cambiato le prospettive per i nostri pazienti con neuroblastoma ad alto rischio,” ha detto Giselle Sholler, MD, direttore della ricerca oncologica pediatrica presso Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital e ricercatore principale dello studio.

“Usando DFMO per due anni dopo aver terminato la terapia convenzionale, abbiamo visto un tasso di sopravvivenza globale a due anni per questi bambini del 97%. Questo è un grande aumento della sopravvivenza”, ha aggiunto Sholler. “In precedenza si credeva che i bambini con neuroblastoma refrattario e recidivato fossero considerati incurabili. Questo studio mostra più del 50 per cento dei pazienti che rimangono in remissione fino a quattro anni”.

Lo studio di Beat Childhood Cancer ha studiato l’uso della difluorometilornitina (DFMO) come agente singolo per i pazienti arruolati in 20 ospedali pediatrici da giugno 2012 a febbraio 2016. I bambini hanno ricevuto due anni di DFMO orale due volte al giorno e sono stati valutati per i risultati di sopravvivenza libera da eventi (EFS*) e sopravvivenza globale (OS). Lo studio ha utilizzato una terapia orale mirata di un inibitore ODC (DFMO), come terapia di mantenimento per prevenire le ricadute nei pazienti HRNB dopo la terapia standard. DFMO funziona prendendo di mira i percorsi specifici delle cellule staminali del cancro e “spegnendo” le cellule, impedendo così al cancro di ricrescere.

C’erano due bracci in questo studio, il primo progettato per i pazienti che avevano completato la terapia standard, e il secondo per i bambini che sono stati in grado di raggiungere la remissione dopo aver precedentemente recidivato. Entrambe queste popolazioni di pazienti sono ad altissimo rischio di ricaduta dopo aver completato il trattamento e quindi possono essere ottimi candidati per l’utilizzo di una terapia di mantenimento con l’obiettivo di prevenire le ricadute.

Con un follow up mediano di 3,5 anni, il primo braccio dello studio aveva 100 pazienti idonei. I risultati mostrano che l’EFS a due anni era dell’84% e l’OS a due anni era del 97%.

Con un follow up mediano di 3,7 anni, lo studio ha arruolato 39 pazienti precedentemente ricaduti e i risultati riportati nella rivista hanno mostrato che l’EFS a due anni era del 54% e l’OS a due anni era dell’84% per questi bambini che erano precedentemente ricaduti.

“Mentre queste cifre EFS e OS a due anni sono notevoli, la parte davvero emozionante di questi risultati è che EFS e OS sono stabili fino a quattro anni”, ha detto Patrick Lacey di Beat NB Cancer Foundation, una delle fondazioni guidate da genitori di cancro infantile che ha finanziato questa sperimentazione clinica. “Non solo questo farmaco orale ha portato a una remissione prolungata e stabile per i bambini in questo studio, ma il farmaco era estremamente sicuro e ben tollerato in questa popolazione di pazienti.”

“Mentre molti bambini sono stati in grado di raggiungere la remissione con le attuali, anche se duro, terapie iniziali, queste remissioni non sono storicamente durevole,” Dr. Sholler aggiunto. “Le attuali curve di sopravvivenza a cinque anni non sono cambiate significativamente negli ultimi due decenni, nonostante i recenti aumenti nella sopravvivenza a due anni come risultato di terapie intensificate e nuove terapie multimodali.”

Il ricercatore principale al MUSC, Jaqueline Kraveka, MD, afferma che la sopravvivenza per i bambini con neuroblastoma ad alto rischio rimane una sfida. “Questi risultati sono innovativi e molto eccitanti per gli oncologi e le famiglie dei pazienti. Sono entusiasta di avere il nostro studio di conferma aperto in così tanti siti negli Stati Uniti e in Canada, permettendo ai bambini di ricevere questo trattamento vicino a casa.”

Gli ospedali che hanno partecipato a questo studio hanno incluso lo Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital, il Cardinal Glennon Children’s Medical Center, la Medical University of South Carolina, l’Arkansas Children’s Hospital, l’Arnold Palmer Hospital for Children, il Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children’s Hospital, Rady Children’s Hospital San Diego, Kapiolani Medical Center for Women and Children, Levine Children’s Hospital, Connecticut Children’s Medical Center, Phoenix Children’s Hospital, Children’s Hospitals and Clinics of Minnesota, Medical University of South Carolina.

Le prove DFMO di Beat Childhood Cancer sono attualmente aperte in 40 ospedali negli Stati Uniti e tre ospedali in Canada.

*Sopravvivenza libera da eventi (EFS): Nessuna progressione della malattia o altre complicazioni

Informazioni su Spectrum Health

Spectrum Health è un sistema sanitario senza scopo di lucro, con sede nel West Michigan, che offre un continuum completo di assistenza attraverso lo Spectrum Health Hospital Group, che comprende 12 ospedali, tra cui l’Helen DeVos Children’s Hospital; 180 siti ambulatoriali e di servizio; 3.600 medici e fornitori di pratiche avanzate; e Priority Health, un piano sanitario che ha servito un milione di membri nell’anno fiscale 2018. Spectrum Health è il più grande datore di lavoro del Michigan occidentale, con 26.000 dipendenti. L’organizzazione ha fornito 434 milioni di dollari in benefici per la comunità durante il suo anno fiscale 2018. Spectrum Health ha guadagnato il riconoscimento come uno dei 15 Top Health Systems della nazione sei volte da Truven Health Analytics®, parte di IBM Watson HealthTM.

Su Beat Childhood Cancer Consortium

Beat Childhood Cancer (Beat CC) è un Consorzio di ricerca di oltre 40 università e ospedali pediatrici in tutto il Nord America che ha sede presso l’Helen DeVos Children’s Hospital di Grand Rapids, MI. Offrono una rete di studi clinici sul cancro infantile di fase I e II. Questi studi si basano sulla ricerca di un gruppo di ricercatori che collaborano strettamente e che sono collegati con programmi di laboratorio che sviluppano nuove terapie per il neuroblastoma ad alto rischio e per tutti i tumori solidi dell’infanzia. La missione di Beat CC è di creare uno sforzo collaborativo nordamericano di ricercatori, oncologi e sostenitori delle famiglie per portare avanti nuove terapie per i bambini con qualsiasi tumore solido con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita e la sopravvivenza. Maggiori informazioni su Beat CC possono essere trovate su BeatCC.org

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