– I dati di TOURMALINE-MM2 sono stati presentati virtualmente all’ottava riunione annuale della Società di oncologia ematologica (SOHO)

Cambridge, Mass. e Osaka, GIAPPONE, 9 settembre 2020 – Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) (“Takeda”) ha annunciato oggi i risultati dello studio di fase 3 TOURMALINE-MM2 che valuta l’aggiunta di NINLARO™ (ixazomib) a lenalidomide e desametasone rispetto a lenalidomide e desametasone più placebo in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non idonei al trapianto autologo di cellule staminali. Questi dati saranno presentati alla riunione scientifica virtuale della Society of Hematologic Oncology (SOHO) mercoledì 9 settembre 2020 alle 18:15 CT.

Lo studio ha rilevato che l’aggiunta di NINLARO a lenalidomide e desametasone ha portato a un aumento di 13.5 mesi di aumento della sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) (35,3 mesi nel braccio NINLARO, rispetto a 21,8 mesi nel braccio placebo; hazard ratio 0,830; p=0,073). Lo studio non ha raggiunto la soglia di significatività statistica e l’endpoint primario di PFS non è stato raggiunto.

“C’è un bisogno specifico nel mieloma multiplo di nuova diagnosi, dato che attualmente non ci sono opzioni di trattamento approvate a base di inibitori del proteasoma per via orale”, ha detto Thierry Facon, MD, Lille University Hospital, investigatore principale e autore principale di TOURMALINE-MM2. “I risultati dello studio TOURMALINE-MM2 sono importanti in generale per questa popolazione di pazienti e in diversi sottogruppi, compresi i pazienti con citogenetica ad alto rischio. Speriamo che questi dati aiutino a informare la ricerca futura e a far progredire ulteriormente la comunità del mieloma multiplo.”

Altri endpoint presentati includono il tasso di risposta completa (CR), la sopravvivenza globale (OS) e il tempo mediano alla progressione (TTP). Il profilo di sicurezza associato a NINLARO dallo studio è stato generalmente coerente con le informazioni di prescrizione esistenti.

“Speriamo che i risultati dello studio TOURMALINE-MM2 incoraggino conversazioni costruttive e aiutino a far progredire gli sforzi di ricerca futuri, in particolare per i pazienti che potrebbero beneficiare di una combinazione tutta orale, basata su un inibitore del proteasoma che aiuti a preservare la qualità della vita”, ha detto Christopher Arendt, responsabile dell’unità dell’area terapeutica oncologica di Takeda. “Come azienda, rimaniamo impegnati con la comunità del mieloma multiplo e non vediamo l’ora di condividere i dati maturi dei nostri studi di mantenimento del mieloma multiplo di fase 3 in corso in futuro.”

I risultati chiave che saranno presentati dal ricercatore dello studio TOURMALINE-MM2, Shaji Kumar, MD, Mayo Clinic, includono:

• Nel sottogruppo allargato prespecificato ad alto rischio citogenetico, la PFS mediana era di 23,8 mesi nel braccio NINLARO contro 18,0 mesi nel braccio placebo (HR 0,690).
• Il tasso di CR, un endpoint secondario chiave nello studio, è stato del 26% nel braccio NINLARO contro il 14% nel braccio placebo.
• Dopo un follow-up mediano di 57,8 mesi nel braccio NINLARO contro 58,6 mesi nel braccio placebo per la OS, la OS mediana non è stata raggiunta in entrambi i bracci (HR 0. 998).998).
• Il TTP medio era più lungo con la combinazione NINLARO rispetto al placebo, a 45,8 mesi nel braccio NINLARO contro 26,8 mesi nel braccio placebo (HR 0,738).
• I dati sulla sicurezza includono:
  • Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) sono stati sperimentati dal 96.6% dei pazienti che hanno ricevuto NINLARO più lenalidomide e desametasone rispetto al 92,6% dei pazienti che hanno ricevuto placebo più lenalidomide e desametasone.
  • I TEAEs più comuni di importanza clinica nel braccio NINLARO sono stati diarrea, rash, edema periferico, costipazione e nausea.
  • Grade ≥3 TEAEs sono stati sperimentati dall’88,1% dei pazienti che hanno ricevuto NINLARO contro l’81,4% che hanno ricevuto il placebo.
  • La maggior parte dei TEAEs sono stati gestiti senza interruzione, con TEAEs che hanno portato all’interruzione del regime per il 35% nel braccio NINLARO e per il 26. 9% nel braccio placebo.9% nel braccio placebo.
  • Il tasso di decessi nello studio è stato del 7,6% nel braccio NINLARO e del 6,3% nel braccio placebo.

“Gli approfondimenti da studi come TOURMALINE-MM2 sono importanti, soprattutto per quei pazienti che possono beneficiare della comodità delle opzioni di trattamento che possono essere prese a casa,” ha detto Paul Giusti, Presidente e Amministratore Delegato, Multiple Myeloma Research Foundation (MMRF). “Questi insegnamenti critici permettono alla comunità di valutare in modo completo le diverse combinazioni di trattamento disponibili per i pazienti e i medici.”

NINLARO è attualmente approvato in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una terapia precedente in più di 65 paesi. NINLARO non è approvato come trattamento per il mieloma multiplo di nuova diagnosi.

Informazioni sullo studio TOURMALINE-MM2

TOURMALINE-MM2 è uno studio clinico internazionale, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, di fase 3, progettato per valutare NINLAROTM (ixazomib) più lenalidomide e desametasone rispetto al placebo più lenalidomide e desametasone, in 705 pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi che non sono candidati al trapianto. L’endpoint primario è la sopravvivenza libera da progressione (PFS). Gli endpoint secondari chiave includono il tasso di risposta completa (CR), la risposta al dolore e la sopravvivenza complessiva (OS). Per ulteriori informazioni: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01850524

Informazioni sul mieloma multiplo

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue raro e pericoloso per la vita che nasce dalle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi che vengono prodotti nel midollo osseo. Queste plasmacellule diventano anormali, si moltiplicano e rilasciano un tipo di anticorpo noto come paraproteina, che causa i sintomi della malattia, tra cui dolore alle ossa, infezioni frequenti o ricorrenti e stanchezza, un sintomo di anemia. Queste plasmacellule maligne hanno il potenziale di colpire molte ossa del corpo e possono causare una serie di gravi problemi di salute che riguardano le ossa, il sistema immunitario, i reni e il numero di globuli rossi. Il tipico decorso della malattia del mieloma multiplo comprende periodi di mieloma sintomatico seguiti da periodi di remissione. Quasi 230.000 persone in tutto il mondo convivono con il mieloma multiplo, con circa 114.000 nuovi casi diagnosticati globalmente ogni anno.

A proposito di NINLAROTM (ixazomib) capsule

NINLARO™ (ixazomib) è un inibitore orale del proteasoma che viene studiato nell’ambito del trattamento del mieloma multiplo. NINLARO è stato approvato per la prima volta dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel novembre 2015 ed è indicato in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. NINLARO è attualmente approvato in più di 65 paesi, compresi gli Stati Uniti, il Giappone e l’Unione Europea, con nove depositi normativi attualmente in fase di revisione. È stato il primo inibitore orale del proteasoma a entrare nella fase 3 degli studi clinici e a ricevere l’approvazione. In Giappone, NINLARO è approvato come terapia di mantenimento in pazienti affetti da mieloma multiplo che sono stati sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali ed è stato depositato per la terapia di mantenimento in pazienti non idonei al trapianto di cellule staminali.

NINLAROTM (ixazomib): INFORMAZIONI GLOBALI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

AVVERTENZE E PRECAUZIONI SPECIALI

Con NINLARO è stata riportata trombocitopenia (28% vs. 14% nei regimi NINLARO e placebo, rispettivamente) con nadir piastrinici che si verificano tipicamente tra i giorni 14-21 di ogni ciclo di 28 giorni e recupero alla linea di base all’inizio del ciclo successivo. Non si è verificato un aumento degli eventi emorragici o delle trasfusioni di piastrine. Monitorare la conta delle piastrine almeno mensilmente durante il trattamento con NINLARO e considerare un monitoraggio più frequente durante i primi tre cicli. Gestire con modifiche della dose e trasfusioni di piastrine come da linee guida mediche standard.

Tossicità gastrointestinali sono state riportate nei regimi NINLARO e placebo rispettivamente, come diarrea (42% vs. 36%), costipazione (34% vs. 25%), nausea (26% vs. 21%), e vomito (22% vs. 11%), che occasionalmente richiedono l’uso di farmaci antiemetici e antidiarroici, e cure di supporto.

Neuropatia periferica è stata riportata con NINLARO (28% vs. 21% nei regimi NINLARO e placebo, rispettivamente). La reazione più comunemente riportata è stata la neuropatia sensoriale periferica (19% e 14% nei regimi NINLARO e placebo, rispettivamente). La neuropatia motoria periferica non è stata riportata comunemente in nessuno dei due regimi (< 1%). Monitorare i pazienti per i sintomi di neuropatia periferica e regolare il dosaggio come necessario.

Edema periferico è stato riportato con NINLARO (25% vs. 18% nei regimi NINLARO e placebo, rispettivamente). Valutare i pazienti per le cause sottostanti e fornire cure di supporto, se necessario. Regolare la dose di desametasone secondo le sue informazioni di prescrizione o la dose di NINLARO per sintomi gravi

Reazioni cutanee si sono verificate nel 19% dei pazienti nel regime NINLARO rispetto all’11% dei pazienti nel regime placebo. Il tipo più comune di eruzione cutanea riportato in entrambi i regimi è stato l’eruzione maculo-papulare e maculare. Gestire il rash con cure di supporto, modifica della dose o sospensione.

Microangiopatia trombotica, a volte fatale, compresa la porpora trombotica trombocitopenica/sindrome uremica emolitica (TTP/HUS), sono stati riportati in pazienti che hanno ricevuto NINLARO. Monitorare per segni e sintomi di TPP/HUS e interrompere NINLARO se si sospetta la diagnosi. Se la diagnosi di TPP/HUS è esclusa, considerare di ricominciare NINLARO. La sicurezza di reiniziare la terapia con NINLARO in pazienti che hanno precedentemente sperimentato la TPP/HUS non è nota.

Epatotossicità, danno epatico indotto dal farmaco, danno epatocellulare, steatosi epatica ed epatite colestatica sono stati riportati raramente con NINLARO. Monitorare regolarmente gli enzimi epatici e regolare la dose per i sintomi di grado 3 o 4.

Gravidanza- NINLARO può causare danni al feto. Consigliare ai pazienti maschi e femmine con potenziale riproduttivo di usare misure contraccettive durante il trattamento e per altri 90 giorni dopo l’ultima dose di NINLARO. Le donne in età fertile devono evitare una gravidanza durante l’assunzione di NINLARO a causa del potenziale pericolo per il feto. Le donne che usano contraccettivi ormonali devono usare un ulteriore metodo contraccettivo di barriera.

Allattamento- Non è noto se NINLARO o i suoi metaboliti siano escreti nel latte umano. Ci potrebbero essere potenziali eventi avversi nei neonati che allattano e quindi l’allattamento al seno deve essere interrotto.

POPOLAZIONI SPECIALI DEL PAZIENTE

Depressione epatica: Ridurre la dose iniziale di NINLARO a 3 mg nei pazienti con compromissione epatica moderata o grave.

Malattia renale: Ridurre la dose iniziale di NINLARO a 3 mg nei pazienti con grave insufficienza renale o malattia renale allo stadio terminale (ESRD) che richiedono la dialisi. NINLARO non è dializzabile e, pertanto, può essere somministrato senza tener conto della tempistica della dialisi.

Interazioni con i farmaci

La co-somministrazione di forti induttori del CYP3A con NINLARO non è raccomandata.

REAZIONI AVVERSE

Le reazioni avverse più frequentemente riportate (≥ 20%) nel regime NINLARO, e maggiori che nel regime placebo, sono state diarrea (42% vs. 36%), costipazione (34% vs. 25%), trombocitopenia (28% vs. 14%), neuropatia periferica (28% vs. 21%), nausea (26% vs. 21%), edema periferico (25% vs. 18%), vomito (22% vs. 11%), e mal di schiena (21% vs. 16%). Le reazioni avverse gravi riportate in ≥ 2% dei pazienti includevano trombocitopenia (2%) e diarrea (2%). Per ogni reazione avversa, uno o più dei tre farmaci è stato interrotto in ≤ 1% dei pazienti nel regime NINLARO.

Per il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto dell’Unione Europea: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003844/WC500217620.pdf

Per le informazioni sulla prescrizione USA: https://www.ninlarohcp.com/pdf/prescribing-information.pdf

Per il Canada Monografia del prodotto: http://www.takedacanada.com/ninlaropm

L’impegno di Takeda per l’oncologia

La nostra principale missione di R&D è quella di fornire nuovi farmaci ai pazienti affetti da cancro in tutto il mondo attraverso il nostro impegno nella scienza, l’innovazione rivoluzionaria e la passione per migliorare la vita dei pazienti. Che si tratti delle nostre terapie ematologiche, della nostra robusta pipeline o delle medicine per i tumori solidi, puntiamo a rimanere innovativi e competitivi per portare ai pazienti i trattamenti di cui hanno bisogno. Per maggiori informazioni, visitate www.takedaoncology.com.

Informazioni su Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) è un leader biofarmaceutico globale, basato sui valori e guidato dalla R&D con sede in Giappone, impegnato a portare una salute migliore e un futuro più luminoso ai pazienti traducendo la scienza in farmaci altamente innovativi. Takeda concentra i suoi sforzi di R&D su quattro aree terapeutiche: Oncologia, Malattie Rare, Neuroscienze e Gastroenterologia (GI). Facciamo anche investimenti mirati di R&D nelle terapie e nei vaccini derivati dal plasma. Ci stiamo concentrando sullo sviluppo di farmaci altamente innovativi che contribuiscono a fare la differenza nella vita delle persone, avanzando la frontiera delle nuove opzioni di trattamento e sfruttando il nostro motore di R&D collaborativo migliorato e le capacità per creare una pipeline robusta e diversificata per modalità. I nostri dipendenti sono impegnati a migliorare la qualità della vita dei pazienti e a lavorare con i nostri partner nell’assistenza sanitaria in circa 80 paesi.

Per maggiori informazioni, visitate https://www.takeda.com.

Avviso importante

Ai fini del presente avviso, per “comunicato stampa” si intende questo documento, qualsiasi presentazione orale, qualsiasi sessione di domande e risposte e qualsiasi materiale scritto o orale discusso o distribuito da Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) in merito a questo comunicato. Questo comunicato stampa (compreso qualsiasi presentazione orale e qualsiasi domanda e risposta in relazione ad esso) non è destinato a, e non costituisce, rappresenta o fa parte di qualsiasi offerta, invito o sollecitazione di qualsiasi offerta di acquisto, altrimenti acquisizione, sottoscrizione, scambio, vendita o altrimenti disposizione di, qualsiasi titolo o la sollecitazione di qualsiasi voto o approvazione in qualsiasi giurisdizione. Nessuna azione o altri titoli vengono offerti al pubblico per mezzo di questo comunicato stampa. Nessuna offerta di titoli sarà fatta negli Stati Uniti se non in seguito alla registrazione ai sensi dell’U.S. Securities Act del 1933, come modificato, o a un’esenzione da esso. Il presente comunicato stampa viene fornito (insieme a qualsiasi altra informazione che può essere fornita al destinatario) a condizione che venga utilizzato dal destinatario solo a scopo informativo (e non per la valutazione di qualsiasi investimento, acquisizione, cessione o qualsiasi altra transazione). Il mancato rispetto di queste restrizioni può costituire una violazione delle leggi applicabili sui titoli.

Le società in cui Takeda possiede direttamente e indirettamente investimenti sono entità separate. In questo comunicato stampa, “Takeda” è talvolta usato per comodità quando si fa riferimento a Takeda e alle sue filiali in generale. Allo stesso modo, le parole “noi”, “ci” e “nostro” sono anche utilizzate per riferirsi alle filiali in generale o a coloro che lavorano per loro. Queste espressioni sono utilizzate anche quando non è utile identificare la società o le società in particolare.

Dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa e qualsiasi materiale distribuito in relazione a questo comunicato stampa può contenere dichiarazioni previsionali, convinzioni o opinioni riguardanti il business futuro di Takeda, la posizione futura e i risultati delle operazioni, comprese stime, previsioni, obiettivi e piani per Takeda. Senza limitazioni, le dichiarazioni previsionali spesso includono parole come “obiettivi”, “piani”, “crede”, “spera”, “continua”, “si aspetta”, “mira”, “intende”, “assicura”, “sarà”, “può”, “dovrebbe”, “sarebbe”, “potrebbe” “anticipa”, “stima”, “progetti” o espressioni simili o il loro negativo. Queste dichiarazioni previsionali si basano su ipotesi su molti fattori importanti, compresi i seguenti, che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni previsionali: le circostanze economiche che circondano l’attività globale di Takeda, comprese le condizioni economiche generali in Giappone e negli Stati Uniti; le pressioni e gli sviluppi della concorrenza; le modifiche alle leggi e ai regolamenti applicabili; il successo o il fallimento dei programmi di sviluppo dei prodotti; le decisioni delle autorità di regolamentazione e i relativi tempi; le fluttuazioni dei tassi di interesse e dei tassi di cambio; le rivendicazioni o le preoccupazioni relative alla sicurezza o all’efficacia dei prodotti commercializzati o dei prodotti candidati; l’impatto delle crisi sanitarie, come la nuova pandemia di coronavirus, su Takeda e i suoi clienti e fornitori, compresi i governi stranieri nei paesi in cui Takeda opera, o su altri aspetti della sua attività; i tempi e l’impatto degli sforzi di integrazione post-fusione con le società acquisite; la capacità di cedere beni che non sono fondamentali per le operazioni di Takeda e i tempi di tali cessioni; e altri fattori identificati nel più recente rapporto annuale di Takeda sul modulo 20-F e negli altri rapporti di Takeda depositati presso la U. Securities and Exchange Commission.S. Securities and Exchange Commission, disponibile sul sito web di Takeda all’indirizzo: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ o all’indirizzo www.sec.gov. Takeda non si impegna ad aggiornare nessuna delle dichiarazioni previsionali contenute in questo comunicato stampa o qualsiasi altra dichiarazione previsionale che potrebbe fare, tranne quando richiesto dalla legge o dalle regole della borsa. Le prestazioni passate non sono un indicatore dei risultati futuri e i risultati o le dichiarazioni di Takeda in questo comunicato stampa non possono essere indicativi di, e non sono una stima, una previsione, una garanzia o una proiezione dei risultati futuri di Takeda.

Contatti media:

Media giapponesi

Kazumi Kobayashi

[email protected]