Lexington, MA, 17 maggio 2019 – Takeda Pharmaceuticals, U.S.A., Inc. (“Takeda”), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l’estensione dell’indicazione di GATTEX® (teduglutide) per iniezione ai pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con sindrome dell’intestino corto (SBS) che necessitano di nutrizione o fluidi aggiuntivi da alimentazione endovenosa (IV) (supporto parenterale).1
Nei bambini, la SBS è un disordine da malassorbimento pericoloso per la vita, cronico e raro, risultante dalla rimozione chirurgica di una grande porzione dell’intestino, che è tipicamente dovuta a condizioni congenite o acquisite del neonato o a un trauma.2-4 I bambini affetti da SBS non sono in grado di assorbire abbastanza nutrienti e fluidi da ciò che mangiano e bevono da soli.2 Un obiettivo del trattamento della SBS è quello di ripristinare la capacità dell’intestino rimanente di assorbire nutrienti e ridurre la dipendenza a lungo termine dal supporto parenterale (PS).2
“Come gastroenterologo pediatrico, uno dei miei principali obiettivi di trattamento per i bambini con SBS è quello di ridurre la loro dipendenza dal supporto parenterale”, ha detto Beth Carter, MD, direttore medico di riabilitazione intestinale e supporto nutrizionale, Children’s Hospital Los Angeles. “Sono lieta che i pazienti abbiano accesso a un farmaco che può aiutarli a raggiungere questo obiettivo.”
GATTEX è il primo e unico farmaco che imita il peptide-2 (GLP-2) naturale, che aiuta l’intestino rimanente ad assorbire più nutrienti.1 In uno studio farmacodinamico negli adulti, GATTEX ha dimostrato di migliorare la quantità di fluidi assorbiti dall’intestino.1
“Affrontare i bisogni insoddisfatti dei pazienti con condizioni gastrointestinali (GI) complesse e debilitanti è un punto focale del lavoro di Takeda,” ha detto Andrew Grimm, Global Clinical Development Lead, Takeda. “Come prima terapia approvata negli Stati Uniti per i pazienti pediatrici affetti da SBS dipendenti da PS che migliora l’assorbimento, GATTEX offre a questi pazienti una nuova speranza di ridurre i requisiti di PS e il potenziale per l’indipendenza da PS. Questa approvazione sottolinea l’impegno di Takeda nei confronti dei pazienti con condizioni gastrointestinali rare e devastanti come la SBS.”
In uno studio pediatrico di 24 settimane, GATTEX ha contribuito a ridurre il volume di PS richiesto quotidianamente e il tempo impiegato per la somministrazione di PS. Alcuni bambini hanno persino raggiunto la completa libertà dal PS.1 Cinquantanove pazienti pediatrici con SBS di età compresa tra 1 anno e 17 anni hanno scelto se ricevere GATTEX o lo standard di cura (SOC). I pazienti che hanno scelto di ricevere il trattamento GATTEX sono stati successivamente randomizzati in doppio cieco a 0,025 mg/kg/giorno (n=24) o 0,05 mg/kg/giorno (n=26), mentre 9 pazienti sono stati arruolati nel braccio SOC. Il dosaggio raccomandato di GATTEX è di 0,05 mg/kg/giorno. La randomizzazione ai gruppi di dosaggio di GATTEX è stata stratificata per età.1
Al termine dello studio di 24 settimane, il 69% dei pazienti (18/26) che hanno assunto GATTEX 0,05 mg/kg ogni giorno ha ridotto il volume di PS del 20% o più. Sulla base dei dati del diario del paziente, i pazienti che hanno ricevuto GATTEX 0,05 mg/kg/giorno hanno sperimentato una riduzione media del 42% del volume di PS (mL/kg/giorno) dal basale (-23 mL/kg/giorno dal basale). Alla settimana 24, il 38% dei pazienti (10/26) è stato in grado di ridurre l’infusione di PS di almeno 1 giorno alla settimana.1 I pazienti hanno ridotto il tempo di infusione di PS di 3 ore al giorno in media rispetto al basale.5 Inoltre, durante questo studio 3 dei 26 (12%) bambini che hanno ricevuto GATTEX 0,05 mg/kg/giorno si sono completamente liberati di PS.1
GATTEX ha un profilo di sicurezza dimostrato che è complessivamente simile nei pazienti pediatrici e adulti. Le reazioni avverse più comuni (≥10%) osservate nei pazienti adulti trattati con GATTEX negli studi clinici sono state dolore addominale, nausea, infezione del tratto respiratorio superiore, distensione addominale, reazione al sito di iniezione, vomito, sovraccarico di liquidi e ipersensibilità.1
Sulla sindrome dell’intestino corto pediatrica (SBS)
Il malassorbimento di fluidi e nutrienti può mettere i bambini con SBS a rischio di diarrea, disidratazione, disturbi elettrolitici e malnutrizione.6 I genitori e i caregiver di bambini con SBS che dipendono dal PS hanno riferito in studi che sperimentano un deterioramento della loro vita familiare, sociale e lavorativa.4,7 La riduzione del PS può rappresentare un beneficio per la vita dei bambini con SBS, dando loro potenzialmente la libertà di svolgere le attività della vita quotidiana.8,9
Informazioni su GATTEX® (teduglutide) per iniezione
GATTEX® (teduglutide) è un analogo ricombinante del glucagon-like peptide-2 umano. Negli Stati Uniti, GATTEX è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con sindrome dell’intestino corto che dipendono dal supporto parenterale. Il dosaggio raccomandato di GATTEX per adulti e pazienti pediatrici è di 0,05 mg/kg una volta al giorno tramite iniezione sottocutanea. L’uso del kit GATTEX 5 mg non è raccomandato in pazienti pediatrici di peso inferiore a 10 kg. Il dosaggio raccomandato nei pazienti adulti e pediatrici con compromissione renale da moderata a grave e malattia renale allo stadio terminale (velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 60 mL/min/1,73 m2) è di 0,025 mg/kg una volta al giorno.1
Per ulteriori informazioni, visitare www.gattex.com.
INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA
Avvertenze e precauzioni
Accelerazione della crescita neoplastica
Polipi del colon-retto sono stati identificati durante gli studi clinici. C’è un rischio di accelerazione della crescita neoplastica. Negli adulti, entro 6 mesi prima di iniziare il trattamento con GATTEX, deve essere eseguita una colonscopia dell’intero colon con rimozione dei polipi e si raccomanda una colonscopia di controllo (o imaging alternativo) alla fine di 1 anno di GATTEX. Le colonscopie successive devono essere eseguite ogni 5 anni o più spesso se necessario.
Nei bambini e negli adolescenti, eseguire il test del sangue occulto fecale prima di iniziare il trattamento con GATTEX. La colonscopia/sigmoidoscopia è necessaria se c’è sangue inspiegabile nelle feci. Eseguire annualmente i successivi esami del sangue occulto fecale nei bambini e negli adolescenti che ricevono GATTEX. La colonscopia/sigmoidoscopia è raccomandata per tutti i bambini e gli adolescenti dopo 1 anno di trattamento, in seguito ogni 5 anni durante il trattamento continuo con GATTEX e in caso di sanguinamento gastrointestinale nuovo o inspiegabile.
In caso di neoplasia intestinale (tratto GI, epatobiliare, pancreatico), interrompere GATTEX. La decisione clinica di continuare GATTEX in pazienti con neoplasie non gastrointestinali deve essere presa in base a considerazioni sul rapporto beneficio-rischio.
Ostruzione intestinale
L’ostruzione intestinale è stata riportata negli studi clinici e nel postmarketing. Nei pazienti che sviluppano ostruzione intestinale o stomale, GATTEX deve essere temporaneamente sospeso in attesa di ulteriore valutazione clinica e gestione.
Malattia biliare e pancreatica
Colecistite, colangite, colelitiasi e pancreatite sono state riportate in studi clinici e nel postmarketing. La valutazione di laboratorio (bilirubina, fosfatasi alcalina, lipasi, amilasi) deve essere ottenuta entro 6 mesi prima di iniziare GATTEX. I successivi test di laboratorio devono essere effettuati ogni 6 mesi o più spesso, se necessario. Se si osservano cambiamenti clinicamente significativi, si raccomanda un’ulteriore valutazione, compresa la diagnostica per immagini, e la continuazione del trattamento con GATTEX deve essere rivalutata.
Squilibrio dei fluidi e sovraccarico dei fluidi
Sono stati osservati in studi clinici sovraccarico dei fluidi e insufficienza cardiaca congestizia. Se si verifica un sovraccarico di fluidi, specialmente in pazienti con malattia cardiovascolare sottostante, il supporto parenterale deve essere regolato e il trattamento con GATTEX deve essere rivalutato. Se si sviluppa un significativo deterioramento cardiaco durante il trattamento con GATTEX, la continuazione del trattamento con GATTEX deve essere rivalutata.
L’interruzione del trattamento con GATTEX può anche causare uno squilibrio di fluidi ed elettroliti. Lo stato dei fluidi e degli elettroliti deve essere monitorato nei pazienti che interrompono il trattamento con GATTEX.
Aumento dell’assorbimento di farmaci orali concomitanti
Negli studi clinici, un paziente che riceveva prazepam in concomitanza con GATTEX ha sperimentato un drammatico deterioramento dello stato mentale fino al coma nella prima settimana di terapia con GATTEX. I pazienti che ricevono farmaci orali concomitanti che richiedono una titolazione o con un indice terapeutico ristretto devono essere monitorati per le reazioni avverse dovute al potenziale aumento dell’assorbimento del farmaco concomitante. Il farmaco concomitante può richiedere una riduzione del dosaggio.
Reazioni avverse
Le reazioni avverse più comuni (≥ 10%) con GATTEX sono dolore addominale, nausea, infezione del tratto respiratorio superiore, distensione addominale, reazione al sito di iniezione, vomito, sovraccarico di liquidi e ipersensibilità.
Uso in popolazioni specifiche
L’allattamento al seno non è raccomandato durante il trattamento con GATTEX.
Si prega di cliccare qui per le informazioni complete sulla prescrizione www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf.
L’impegno di Takeda in gastroenterologia
Le malattie gastrointestinali possono essere complesse, debilitanti e cambiare la vita. Riconoscendo questo bisogno insoddisfatto, Takeda e i nostri partner di collaborazione si sono concentrati sul miglioramento della vita dei pazienti attraverso la fornitura di farmaci innovativi e programmi di supporto alla malattia dedicati ai pazienti per oltre 25 anni. Takeda aspira a far progredire il modo in cui i pazienti gestiscono la loro malattia. Inoltre, Takeda è leader nelle aree della gastroenterologia associate a un elevato bisogno insoddisfatto, come le malattie infiammatorie intestinali, le malattie legate all’acido e i disturbi della motilità. Il nostro team di sviluppo di GI Research & sta anche esplorando soluzioni nella malattia celiaca e nelle malattie del fegato, così come i progressi scientifici attraverso le terapie del microbioma.
Di Takeda negli Stati Uniti
Takeda ha mantenuto un forte e crescente impegno negli Stati Uniti per più di 50 anni. L’8 gennaio 2019, Takeda ha completato l’acquisizione di Shire, PLC, diventando un leader biofarmaceutico globale, basato sui valori e guidato dalla R&D. Negli Stati Uniti, Takeda impiega più di 18.000 dipendenti in diverse unità di business e, a partire da agosto 2019, avrà la sua sede centrale nell’area di Boston.
Inoltre, Takeda ha anche una struttura di ricerca a San Diego, California, impianti di produzione di prodotti speciali a Brooklyn Park, Minnesota e impianti di produzione di frazionamento del plasma a Covington, Georgia.
Come una delle aziende biofarmaceutiche leader nel mondo, Takeda è impegnata a portare una salute migliore e un futuro più luminoso alle persone di tutto il mondo. Aspiriamo a portare la nostra leadership nel tradurre la scienza in farmaci che cambiano la vita al livello successivo, nelle nostre principali aree di interesse: oncologia, gastroenterologia, neuroscienze, malattie rare, terapie derivate dal plasma e vaccini.
Contatto con i media:
Per i media statunitensi
Amy Ryan
+1-617-584-9378
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1 GATTEX (teduglutide) per iniezione . Lexington, MA: Shire-NPS Pharmaceuticals, Inc; 2019.
2 Chandra R, Kesavan A. Current treatment paradigms in pediatric short bowel syndrome. Clin J Gastroenterol. 2018;11(2):103-112.
3 Wales PW, De Silva N, Kim J, Lecce L, To T, Moore A.. Sindrome dell’intestino corto neonatale: stime basate sulla popolazione dei tassi di incidenza e mortalità. Semin Pediatr Surg. 2004;39(5):690-695.
doi:10.1053/j.sempedsurg.2009.11.001.
4 Pederiva F, Khalil B, Morabito A, Wood SJ. Impatto della sindrome dell’intestino corto sulla qualità della vita: la prospettiva del paziente. Eur J Pediatr Surg. 2017. doi:10.1055/s-0037-1621737.
5 Studio NCT02682381. Disponibile su clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02682381 (accesso 6 maggio 2019).
6 Thompson JS, Weseman R, Rochling FA, Mercer DF. Gestione attuale della sindrome dell’intestino corto. Chirurgia Clin N Am. 2011;91:493-510. doi: 0.1016/j.suc.2011.02.006
7 Jeppesen PB, Langholz E, Mortensen PB. Qualità della vita in pazienti che ricevono nutrizione parenterale a domicilio. Gut. 1999;44:844-852.
8 Emedo MJ, Godfrey EI, Hill SM. Uno studio qualitativo sulla qualità della vita dei bambini che ricevono la nutrizione endovenosa a casa. J Ped Gastroenterol Nutr. 2010;50(4):431-440.
9 O’Keefe SJD, Jeppesen PG, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B. Sicurezza ed efficacia di teduglutide dopo 52 settimane di trattamento in pazienti con insufficienza intestinale di intestino corto. Clin Gastroenterol Hepatol. 2013;11(7):815-823.