Geron è un’azienda biofarmaceutica clinica in fase avanzata focalizzata sullo sviluppo e la potenziale commercializzazione di un inibitore della telomerasi, imetelstat, nei tumori mieloidi ematologici.
Imetelstat è un nuovo inibitore della telomerasi, il primo della classe, di proprietà esclusiva di Geron e sviluppato nei tumori ematologici mieloidi maligni. I dati clinici di fase 2 suggeriscono fortemente che imetelstat ha un’attività di modificazione della malattia attraverso l’apoptosi delle cellule staminali e progenitrici maligne, che permette un potenziale recupero della normale emopoiesi. Geron sta attualmente conducendo due studi clinici di Fase 3 di imetelstat: IMerge™, uno studio di Fase 2/3 nelle sindromi mielodisplastiche (SMD) a basso rischio, e IMpactMF, uno studio di Fase 3 nella mielofibrosi (MF) refrattaria. Imetelstat ha ottenuto la designazione Fast Track dalla United States Food and Drug Administration sia per il trattamento di pazienti con SMD a basso rischio non-del(5q) che sono refrattari o resistenti a un agente stimolante l’eritropoiesi, sia per pazienti con MF a rischio intermedio-2 o alto la cui malattia è ricaduta dopo o è refrattaria al trattamento con inibitori della janus kinasi (JAK).
Il ruolo della telomerasi e le potenziali implicazioni per il cancro sono stati al centro dell’attenzione di Geron fin dalla nostra fondazione. La scoperta e lo sviluppo iniziale di imetelstat, il nostro unico prodotto candidato, si è basato sulla nostra esperienza fondamentale nella telomerasi e nella biologia dei telomeri. La telomerasi è un enzima che permette alle cellule tumorali, comprese le cellule progenitrici maligne, di mantenere la lunghezza dei telomeri, il che fornisce loro la capacità di una proliferazione illimitata e incontrollata. Utilizzando la nostra chimica proprietaria degli acidi nucleici, abbiamo progettato imetelstat per essere un oligonucleotide che mira e si lega con alta affinità al sito attivo della telomerasi, inibendo così direttamente l’attività della telomerasi e impedendo la proliferazione delle cellule maligne. I primi dati clinici, comprese le risposte molecolari nella trombocitemia essenziale (ET) e le remissioni, compresa l’inversione della fibrosi del midollo osseo nella mielofibrosi (MF), suggeriscono che imetelstat può avere un’attività modificante la malattia inibendo la proliferazione dei cloni di cellule progenitrici maligne per le malattie sottostanti.