Lexington, MA, 17. toukokuuta 2019 – Takeda Pharmaceuticals, U.S.A., Inc. (”Takeda”), ilmoitti tänään, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt injektiona annettavan GATTEX®-valmisteen (teduglutidi) käyttöaiheen laajentamisen koskemaan 1-vuotiaita ja sitä vanhempia lapsipotilaita, joilla on lyhytkestoisen suolen oireyhtymä (SBS) ja jotka tarvitsevat lisäruokintaa tai -nesteitä laskimonsisäisestä (IV) ruokinnasta (parenteraalinen tuki).1
Lapsilla SBS on hengenvaarallinen, krooninen ja harvinainen imeytymishäiriö, joka johtuu suuren suoliosan kirurgisesta poistosta, joka tyypillisesti johtuu vastasyntyneen synnynnäisistä tai hankituista sairauksista tai traumasta.2-4. SBS-tautia sairastavat lapset eivät kykene imemään riittävästi ravintoaineita ja nesteitä pelkästään syömisestä ja juomisesta.2 SBS-taudin hoidon tavoitteena on palauttaa jäljelle jääneen suolen kyky imeä ravintoaineita ja vähentää pitkäaikaista riippuvuutta parenteraalisesta tuesta (PS).2
”Lasten gastroenterologina yksi tärkeimmistä SBS-tautia sairastavien lasten hoitotavoitteistani on vähentää vanhempien parenteraalisesta tuesta riippuvuutta”, sanoo lääketieteen tohtori Beth Carter, joka on lääketieteen kandidaatti Beth Carterin, Los Angelesin lastensairaalassa toimivan suoliston kuntoutusosaston lääketieteellisen osaston lääketieteellisestä johtajasta. ”Olen iloinen, että potilaat saavat käyttöönsä lääkkeen, joka voi auttaa heitä saavuttamaan tämän tavoitteen.”
GATTEX on ensimmäinen ja ainoa lääke, joka jäljittelee luonnossa esiintyvää glukagonin kaltaista peptidi-2:ta (GLP-2), joka auttaa jäljelle jäävää suolistoa imemään enemmän ravintoaineita.1 Aikuisilla tehdyssä farmakodynaamisessa tutkimuksessa GATTEXin osoitettiin parantavan suolistosta imeytyvän nesteen määrää.1
”Monimutkaisista ja invalidisoivista ruoansulatuskanavan (GI) sairauksista kärsivien potilaiden suuriin tyydyttämättömiin tarpeisiin vastaaminen on yksi Takedan työn painopistealueista”, sanoi Andrew Grimm, Takedan globaalin kliinisen kehityksen johtaja. ”GATTEX on ensimmäinen Yhdysvalloissa hyväksytty PS:stä riippuvaisten lasten SBS-potilaiden imeytymistä parantava hoitomuoto, joka tarjoaa näille potilaille uutta toivoa PS:n tarpeen vähentämisestä ja mahdollisuuden PS:stä riippumattomuuteen. Tämä hyväksyntä korostaa Takedan sitoutumista SBS:n kaltaisia harvinaisia ja tuhoisia ruoansulatuskanavan sairauksia sairastaviin potilaisiin.”
24 viikkoa kestäneessä pediatrisessa tutkimuksessa GATTEX auttoi vähentämään päivittäin tarvittavan PS:n määrää ja PS:n antamiseen kuluvaa aikaa. Jotkut lapset jopa vapautuivat kokonaan PS:stä.1 Viisikymmentäyhdeksän SBS:ää sairastavaa lapsipotilasta, jotka olivat iältään 1-17-vuotiaita, valitsivat, saivatko he GATTEXiä vai standardihoitoa (SOC). Potilaat, jotka valitsivat GATTEX-hoidon, satunnaistettiin tämän jälkeen kaksoissokkoutetusti 0,025 mg/kg/vrk (n=24) tai 0,05 mg/kg/vrk (n=26), kun taas 9 potilasta osallistui SOC-hoitohaaraan. GATTEXin suositeltu annos on 0,05 mg/kg/vrk. Satunnaistaminen GATTEX-annosryhmiin ositettiin iän mukaan.1
24 viikkoa kestäneen tutkimuksen lopussa 69 % potilaista (18/26), jotka käyttivät GATTEXia 0,05 mg/kg päivässä, vähensi PS:n määrää 20 % tai enemmän. Potilaspäiväkirjatietojen perusteella GATTEXia 0,05 mg/kg/vrk saaneilla potilailla PS-tilavuus (ml/kg/vrk) pieneni keskimäärin 42 % lähtötilanteesta (-23 ml/kg/vrk lähtötilanteesta). Viikolla 24 38 % potilaista (10/26) pystyi vähentämään PS-infuusiota vähintään yhdellä päivällä viikossa.1 Potilaat vähensivät PS-infuusioaikaa keskimäärin 3 tuntia päivässä lähtötilanteeseen verrattuna.5 Lisäksi tämän tutkimuksen aikana 3 lasta 26:sta (12 %), jotka saivat GATTEXia 0,05 mg/kg/vrk, vieroittautui kokonaan PS:stä.1
GATTEXin turvallisuusprofiili on osoittautunut kaiken kaikkiaan samankaltaiseksi lapsi- ja aikuispotilailla. Yleisimmät haittavaikutukset (≥10 %), joita havaittiin kliinisissä tutkimuksissa GATTEXilla hoidetuilla aikuispotilailla, olivat vatsakipu, pahoinvointi, ylähengitystieinfektio, vatsan turvotus, injektiokohdan reaktio, oksentelu, nesteen ylikuormitus ja yliherkkyys.1. 1
Pediatrinen lyhytkestoinen suolen oireyhtymä (SBS)
Nesteiden ja ravintoaineiden imeytymishäiriöt voivat aiheuttaa SBS:ää sairastaville lapsille ripulin, nestehukan, elektrolyyttihäiriöiden ja aliravitsemuksen riskin.6 PS:stä riippuvaisten SBS:ää sairastavien lasten vanhemmat ja hoitajat ovat tutkimuksissa raportoineet, että heidän perhe-elämänsä, sosiaalinen elämänsä ja työnsä on heikentynyt.4,7,7 PS:n vähentämisestä voi olla hyötyä SBS:ää sairastavien lasten elämässä, sillä se saattaa antaa heille vapauden tehdä päivittäisiä toimintoja.8,9
Tietoa GATTEX®:stä (teduglutidi) injektiona
GATTEX® (teduglutidi) on ihmisen glukagonin kaltaisen peptidi-2:n rekombinanttianalogi. Yhdysvalloissa GATTEX on tarkoitettu parenteraalisesta tuesta riippuvaisten aikuisten ja vähintään 1-vuotiaiden lapsipotilaiden hoitoon, joilla on lyhytkestoinen suolen oireyhtymä. GATTEXin suositeltu annos sekä aikuisille että lapsipotilaille on 0,05 mg/kg kerran vuorokaudessa ihonalaisena injektiona. GATTEX 5 mg:n pakkauksen käyttöä ei suositella alle 10 kg painaville lapsipotilaille. Suositeltu annos aikuis- ja lapsipotilaille, joilla on keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta ja loppuvaiheen munuaistauti (arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) alle 60 ml/min/1,73 m2), on 0,025 mg/kg kerran vuorokaudessa.1
Lisätietoja on osoitteessa www.gattex.com.
TÄRKEITÄ TURVALLISUUSTIEDOTUKSIA
Varoitukset ja varotoimet
Neoplastisen kasvun kiihtyminen
Kliinisten tutkimusten aikana todettiin kolorektaalipolyppeja. Neoplastisen kasvun kiihtymisen riski on olemassa. Aikuisille on 6 kuukauden kuluessa ennen GATTEX-hoidon aloittamista tehtävä koko paksusuolen kolonoskopia, jossa poistetaan polyypit, ja seurantakolonoskopiaa (tai vaihtoehtoista kuvantamista) suositellaan 1 vuoden GATTEX-hoidon päätyttyä. Myöhemmät kolonoskopiat on tehtävä 5 vuoden välein tai tarvittaessa useammin.
Lapsille ja nuorille on tehtävä ulosteen okkultoidun veren testaus ennen GATTEX-hoidon aloittamista. Kolonoskopia/sigmoidoskopia on tarpeen, jos ulosteessa on selittämätöntä verta. Suorita myöhemmät ulosteen okkultoidun veren tutkimukset vuosittain lapsille ja nuorille, kun he saavat GATTEXia. Kolonoskopiaa/sigmoidoskopiaa suositellaan kaikille lapsille ja nuorille 1 vuoden hoidon jälkeen, sen jälkeen 5 vuoden välein, kun he saavat jatkuvaa GATTEX-hoitoa, ja jos heillä esiintyy uutta tai selittämätöntä ruoansulatuskanavan verenvuotoa.
Jos kyseessä on suoliston pahanlaatuinen kasvain (GI-kanava, hepatobiliaarinen kasvain, haima, haima), GATTEX-hoito on lopetettava. Kliininen päätös GATTEXin käytön jatkamisesta potilailla, joilla on muu kuin ruoansulatuskanavan pahanlaatuinen sairaus, on tehtävä hyöty-riski-harkinnan perusteella.
Suolitukos
Suolitukosta on raportoitu kliinisissä tutkimuksissa ja markkinoille tulon jälkeen. Potilailla, joille kehittyy suoli- tai suolitukos, GATTEX-hoito on keskeytettävä väliaikaisesti kliinisen arvioinnin ja hoidon jatkamista odotettaessa.
Sappi- ja haimasairaudet
Kliinisissä tutkimuksissa ja markkinoille tulon jälkeen on raportoitu kolekystiittiä, sappitulehdusta, sappikivitautia ja haimatulehdusta. Laboratoriotutkimukset (bilirubiini, emäksinen fosfataasi, lipaasi, amylaasi) on tehtävä 6 kuukauden kuluessa ennen GATTEXin aloittamista. Myöhemmät laboratoriokokeet on tehtävä 6 kuukauden välein tai tarvittaessa useammin. Jos kliinisesti merkityksellisiä muutoksia havaitaan, suositellaan lisäarviointia, mukaan lukien kuvantaminen, ja GATTEX-hoidon jatkamista on arvioitava uudelleen.
Nesteen epätasapaino ja nesteen ylikuormitus
Kliinisissä tutkimuksissa on havaittu nesteen ylikuormitusta ja sydämen vajaatoimintaa. Jos nestetasapainon ylikuormitusta esiintyy, erityisesti potilailla, joilla on sydän- ja verisuonitauti, parenteraalista tukea on säädettävä ja GATTEX-hoito on arvioitava uudelleen. Jos sydämen toiminta heikkenee merkittävästi GATTEX-hoidon aikana, GATTEX-hoidon jatkamista on arvioitava uudelleen.
GATTEX-hoidon lopettaminen voi myös johtaa neste- ja elektrolyyttitasapainon häiriöön. Neste- ja elektrolyyttitilaa on seurattava potilailla, jotka lopettavat GATTEX-hoidon.
Samanaikaisen suun kautta otettavan lääkityksen lisääntynyt imeytyminen
Kliinisissä tutkimuksissa yhdellä potilaalla, joka sai pratsepaamia samanaikaisesti GATTEXin kanssa, ilmeni psyykkisen tilan dramaattinen heikkeneminen, joka eteni koomaan GATTEX-hoidon ensimmäisen viikon aikana. Potilaita, jotka saavat samanaikaisesti suun kautta annettavia lääkkeitä, jotka vaativat titrausta tai joilla on kapea terapeuttinen indeksi, on seurattava haittavaikutusten varalta samanaikaisen lääkkeen mahdollisesti lisääntyneen imeytymisen vuoksi. Samanaikainen lääke saattaa vaatia annoksen pienentämistä.
Haittavaikutukset
Yleisimmät haittavaikutukset (≥ 10 %) GATTEXin käytön yhteydessä ovat vatsakipu, pahoinvointi, ylempien hengitysteiden infektio, vatsaontelon pullistuma, injektiokohdan reaktio, oksentelu, nesteen ylikuormitus ja yliherkkyys.
Käyttö erityisryhmissä
Rintaruokintaa ei suositella GATTEX-hoidon aikana.
Klikkaa tästä täydelliset lääkkeen määräämisohjeet www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf.
Takedan sitoutuminen gastroenterologiaan
Ruoansulatuskanavan (GI) sairaudet voivat olla monimutkaisia, invalidisoivia ja elämää muuttavia. Tunnistaessaan tämän tyydyttämättömän tarpeen Takeda ja yhteistyökumppanimme ovat keskittyneet parantamaan potilaiden elämää toimittamalla innovatiivisia lääkkeitä ja omistautuneita potilaiden sairauksien tukiohjelmia yli 25 vuoden ajan. Takeda pyrkii edistämään sitä, miten potilaat hallitsevat sairauttaan. Lisäksi Takeda on johtavassa asemassa sellaisilla gastroenterologian alueilla, joihin liittyy suuri tyydyttämätön tarve, kuten tulehdukselliset suolistosairaudet, happoihin liittyvät sairaudet ja motiliteettihäiriöt. GI-tutkimuksen & kehitystiimimme tutkii myös ratkaisuja keliakiaan ja maksasairauksiin sekä tieteellistä edistystä mikrobiomihoitojen avulla.
Takedasta Yhdysvalloissa
Takeda on ylläpitänyt vahvaa ja kasvavaa sitoutumista Yhdysvaltoihin yli 50 vuoden ajan. Tammikuun 8. päivänä 2019 Takeda sai päätökseen Shire, PLC:n oston, ja siitä tuli maailmanlaajuinen, arvoihin perustuva, T&D-vetoinen biolääketeollisuuden johtava yritys. Yhdysvalloissa, Takeda työllistää yli 18 000 työntekijää useissa eri liiketoimintayksiköissä, ja elokuusta 2019 alkaen sen pääkonttori sijaitsee Bostonin suuralueella.
Takedalla on lisäksi tutkimuslaitos San Diegossa, Kaliforniassa, erikoistuotteiden tuotantolaitoksia Brooklyn Parkissa, Minnesotassa, ja plasmafraktioiden tuotantolaitoksia Covingtonissa, Georgiassa.
Yhtenä maailman johtavista biofarmaseuttisista yrityksistä Takeda on sitoutunut tuomaan parempaa terveyttä ja valoisampaa tulevaisuutta ihmisille kaikkialla maailmassa. Pyrimme nostamaan johtoasemamme tieteen muuntamisessa elämää muuttaviksi lääkkeiksi seuraavalle tasolle keskeisillä painopistealueillamme: onkologia, gastroenterologia, neurotiede, harvinaiset sairaudet, plasmaperäiset hoidot ja rokotteet.
Lehdistön yhteystiedot:
Yhdysvaltalaisille tiedotusvälineille
Amy Ryan
+1-617-584-9378
###
1 GATTEX (teduglutidi) injektiona . Lexington, MA: Shire-NPS Pharmaceuticals, Inc; 2019.
2 Chandra R, Kesavan A. Current treatment paradigms in pediatric short bowel syndrome. Clin J Gastroenterol. 2018;11(2):103-112.
3 Wales PW, De Silva N, Kim J, Lecce L, To T, Moore A.. Neonatal short bowel syndrome: population- based estimates of incidence and mortality rates. Semin Pediatr Surg. 2004;39(5):690-695.
doi:10.1053/j.sempedsurg.2009.11.001.
4 Pederiva F, Khalil B, Morabito A, Wood SJ. Lyhyen suolen oireyhtymän vaikutus elämänlaatuun: potilaan näkökulma. Eur J Pediatr Surg. 2017. doi:10.1055/s-0037-1621737.
5 Tutkimus NCT02682381. Saatavilla osoitteessa clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02682381 (viitattu 6.5.2019).
6 Thompson JS, Weseman R, Rochling FA, Mercer DF. Lyhyen suolen oireyhtymän nykyinen hoito. Surg Clin N Am. 2011;91:493-510. doi: 0.1016/j.suc.2011.02.006
7 Jeppesen PB, Langholz E, Mortensen PB. Kotiparenteraalista ravitsemusta saavien potilaiden elämänlaatu. Gut. 1999;44:844-852.
8 Emedo MJ, Godfrey EI, Hill SM. Laadullinen tutkimus kotona suonensisäistä ravitsemusta saavien lasten elämänlaadusta. J Ped Gastroenterol Nutr. 2010;50(4):431-440.
9 O’Keefe SJD, Jeppesen PG, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B. Teduglutidin turvallisuus ja teho 52 viikon hoidon jälkeen potilailla, joilla on lyhytkestoinen suolen vajaatoiminta. Clin Gastroenterol Hepatol. 2013;11(7):815-823.