Syyskuun 27. päivänä Scientific Reports -lehdessä julkaistussa artikkelissa esitetään positiivisia tuloksia vaiheen II kliinisestä tutkimuksesta, jossa suun kautta otettavalla DFMO-lääkkeellä estettiin uusiutuminen korkean riskin neuroblastoomaa sairastavilla lapsilla.

Neuroblastooma on syöpämuoto, joka kehittyy useilla kehon alueilla sijaitsevista epäkypsistä hermosoluista. Sitä esiintyy useimmiten imeväisillä ja pikkulapsilla, yleensä alle viisivuotiailla. Tauti on edelleen haaste pediatrisessa onkologiassa, ja nykyiset hoidot sisältävät hoitoja, joilla on merkittäviä pitkäaikaisia sivuvaikutuksia potilaille.

HRNB:n osuus kaikista lapsuusiän syöpäkuolemista on 15 prosenttia, mikä johtuu osittain siitä, että lähes puolet kaikista remissioon päässeistä potilaista sairastuu uudelleen.

”Nämä tulokset ovat lupaavia, ja ne ovat muuttaneet korkean riskin neuroblastoomapotilaidemme näkymiä”, sanoo Giselle Sholler, MD, Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospitalin lasten onkologisen tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.

”Käyttämällä DFMO:ta kahden vuoden ajan tavanomaisen hoidon päättymisen jälkeen olemme nähneet, että näiden lasten kahden vuoden kokonaiselossaololuku on 97 prosenttia. Tämä on suuri eloonjäämisluvun lisäys”, Sholler lisäsi. ”Aiemmin uskottiin, että tulenkestävää ja uusiutunutta neuroblastoomaa sairastavia lapsia pidettiin parantumattomina. Tämä tutkimus osoittaa, että yli 50 prosenttia potilaista pysyy remissiossa jopa neljän vuoden ajan.”

Beat Childhood Cancerin tutkimuksessa tutkittiin difluorometyylimortiinin (DFMO) käyttöä yksittäisenä aineena 20 lastensairaalassa kesäkuun 2012 ja helmikuun 2016 välisenä aikana ilmoittautuneille potilaille. Lapset saivat kahden vuoden ajan suun kautta annosteltua DFMO:ta kahdesti päivässä, ja tulokset arvioitiin tapahtumattoman eloonjäämisen (EFS*) ja kokonaiseloonjäämisen (OS) osalta. Tutkimuksessa käytettiin ODC:n estäjän (DFMO) kohdennettua suun kautta annettavaa hoitoa ylläpitohoitona, jolla estettiin HRNB-potilaiden uusiutuminen vakiohoidon jälkeen. DFMO vaikuttaa kohdistumalla tiettyihin syövän kantasolureitteihin ja ”sammuttamalla” solut, mikä estää syöpää kasvamasta uudelleen.

Tässä tutkimuksessa oli kaksi haaraosaa, joista ensimmäinen oli suunniteltu potilaille, jotka olivat saaneet loppuun vakiohoidon, ja toinen lapsille, jotka pystyivät saavuttamaan remissiota sen jälkeen, kun ne olivat aiemmin uusiutuneet. Molemmilla näistä potilasryhmistä on erittäin suuri riski sairastua uudelleen hoidon päätyttyä, ja siksi ne voivat olla erittäin hyviä ehdokkaita ylläpitohoidon käytölle, jonka tavoitteena on uusiutumisen ehkäiseminen.

Tutkimuksen ensimmäisessä haarassa oli 3,5 vuoden mediaaniseurannassa 100 kelvollista potilasta. Tulokset osoittavat, että kahden vuoden EFS oli 84 prosenttia ja kahden vuoden OS oli 97 prosenttia.

Tutkimukseen, jonka mediaaniseuranta oli 3,7 vuotta, osallistui 39 aiemmin uusiutunutta potilasta, ja lehdessä raportoidut tulokset osoittivat, että kahden vuoden EFS oli 54 prosenttia ja kahden vuoden OS oli 84 prosenttia näillä lapsilla, jotka olivat aiemmin uusiutuneet.

”Vaikka nämä EFS- ja OS-luvut kahden vuoden kohdalla ovat merkittäviä, todella jännittävää näissä tuloksissa on se, että EFS- ja OS-arvot ovat vakaat neljän vuoden kohdalla”, sanoi Patrick Lacey Beat NB Cancer Foundationista, joka on yksi lapsisyöpäpotilaiden vanhempien johtamista säätiöistä, jotka rahoittivat tämän kliinisen tutkimuksen. ”Tämä suun kautta otettava lääke ei ainoastaan johtanut pitkittyneeseen ja vakaaseen remissioon tämän tutkimuksen lapsilla, vaan lääke oli myös erittäin turvallinen ja hyvin siedetty tässä potilasryhmässä.”

”Vaikka monet lapset ovat pystyneet saavuttamaan remissiota nykyisillä, vaikkakin ankarilla alkuvaiheen hoitomuodoilla, nämä remissiot eivät ole historiallisesti kestäviä”, tohtori Sholler lisäsi. ”Nykyiset viiden vuoden eloonjäämiskäyrät eivät ole muuttuneet merkittävästi viimeisten kahden vuosikymmenen aikana, vaikka kahden vuoden eloonjäämiskäyrät ovat viime aikoina lisääntyneet tehostettujen hoitojen ja uusien multimodaalisten hoitojen ansiosta.”

MUSC:n johtava tutkija, MD Jaqueline Kraveka toteaa, että korkean riskin neuroblastoomaa sairastavien lasten eloonjääminen on edelleen haaste. ”Nämä tulokset ovat uraauurtavia ja erittäin jännittäviä onkologeille ja heidän potilasperheilleen. Olen innoissani siitä, että varmistustutkimuksemme on avoinna niin monessa paikassa eri puolilla Yhdysvaltoja ja Kanadaa, mikä mahdollistaa sen, että lapset voivat saada tätä hoitoa lähellä kotia.”

Tutkimukseen osallistuneisiin sairaaloihin kuuluivat muun muassa Spectrum Health Helen DeVos -lastensairaala, Cardinal Glennon Children’s Medical Center, Etelä-Carolinan lääketieteellinen yliopisto, Arkansasin lastensairaala, Arnold Palmer -lastensairaala, Penn Staten osavaltion sairaala, Penn Staten osavaltion sairaala, jossa on myös sairaaloita, jotka ovat olleet mukana. Hershey Medical Center and Children’s Hospital, Rady Children’s Hospital San Diego, Kapiolani Medical Center for Women and Children, Levine Children’s Hospital, Connecticut Children’s Medical Center, Phoenix Children’s Hospital, Children’s Hospitals and Clinics of Minnesota, Medical University of South Carolina.

Beat Childhood Cancerin DFMO-tutkimukset ovat tällä hetkellä avoinna 40:ssä sairaalassa Yhdysvalloissa ja kolmessa Kanadassa.

*Tapahtumasta riippumaton eloonjäämiskestävyysaika (EFS): Ei sairauden etenemistä tai muita komplikaatioita

Tietoa Spectrum Healthista

Spectrum Health on voittoa tavoittelematon terveydenhuoltojärjestelmä, joka sijaitsee Länsi-Michiganissa ja tarjoaa täyden jatkuvan hoidon Spectrum Health Hospital Groupin kautta, johon kuuluu 12 sairaalaa, mukaan lukien Helen DeVos Children’s Hospital; 180 ambulatorio- ja palvelupistettä; 3600 lääkäriä ja edistynyttä palveluntarjoajaa; ja Priority Health, terveydenhuoltosuunnitelma, joka palveli miljoona jäsentä verovuonna 2018. Spectrum Health on Länsi-Michiganin suurin työnantaja 26 000 työntekijällään. Organisaatio tarjosi verovuoden 2018 aikana 434 miljoonaa dollaria yhteisöhyötyjä. Truven Health Analytics®, osa IBM Watson HealthTM:ää, on tunnustanut Spectrum Healthin kuudesti yhdeksi maan 15 parhaasta terveydenhuoltojärjestelmästä.

Tietoa Beat Childhood Cancer Consortiumista

Beat Childhood Cancer (Beat CC) on yli 40 yliopiston ja lastensairaalan muodostama tutkimuskonsortio eri puolilla Pohjois-Amerikkaa, jonka pääkonttori sijaitsee Grand Rapidsissa, MI:n osavaltiossa sijaitsevassa Helen DeVos -lastensairaalassa. Se tarjoaa lapsuusiän syövän vaiheen I ja II kliinisten tutkimusten verkoston. Nämä tutkimukset perustuvat tutkimukseen, jonka on tehnyt joukko tiiviisti yhteistyötä tekeviä tutkijoita, jotka ovat yhteydessä laboratorio-ohjelmiin, joissa kehitetään uusia hoitomuotoja korkean riskin neuroblastoomaan ja kaikkiin lapsuusiän kiinteisiin kasvaimiin. Beat CC:n tehtävänä on luoda Pohjois-Amerikkaan tutkijoiden, syöpälääkäreiden ja perheiden puolestapuhujien yhteistyöpyrkimys, jonka tarkoituksena on tuoda esiin uusia hoitomuotoja lapsille, joilla on mikä tahansa kiinteä kasvain, ja jonka tavoitteena on parantaa elämänlaatua ja eloonjäämistä. Lisätietoja Beat CC:stä on osoitteessa BeatCC.org

.