Geron on myöhäisen vaiheen kliininen biofarmaseuttinen yritys, joka on keskittynyt ensimmäisen telomeraasin estäjän, imetelstatin, kehittämiseen ja mahdolliseen kaupallistamiseen hematologisissa myelooisissa pahanlaatuisissa sairauksissa.
Imetelstat on Geronin yksinoikeudella omistama uusi, ensimmäisen luokan telomeraasin estäjä, jota kehitetään hematologisissa myelooisissa pahanlaatuisissa kasvaimissa. Vaiheen 2 kliiniset tiedot viittaavat vahvasti siihen, että imetelstatilla on tautia muokkaavaa vaikutusta pahanlaatuisten kantasolujen ja esisolujen apoptoosin kautta, mikä mahdollistaa normaalin hematopoieesin mahdollisen palautumisen. Geronilla on parhaillaan käynnissä kaksi rekisteröintiä mahdollistavaa vaiheen 3 kliinistä tutkimusta imetelstatilla: IMerge™, vaiheen 2/3 tutkimus pienemmän riskin myelodysplastisissa oireyhtymissä (MDS), ja IMpactMF, vaiheen 3 tutkimus refraktorisessa myelofibroosissa (MF). Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto on myöntänyt Imetelstatille Fast Track -luokituksen sekä sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on ei-del(5q)-matalamman riskin MDS, jotka ovat refraktaarisia tai resistenttejä erytropoieesia stimuloivalle aineelle, että sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on keskisuuren-2 tai suuren riskin MF, joiden tauti on uusiutunut januskinaasi-inhibiittorihoidon (Janus Kinase (JAK) inhibiittorihoito) jälkeen tai on refraktaarinen.
Telomeraasien rooliin ja mahdollisiin syövän hoitoon liittyviin vaikutuksiin on keskitytty perustamisestamme lähtien. Ainoan tuotekandidaattimme imetelstatin löytäminen ja varhainen kehittäminen perustui telomeraasin ja telomeerien biologiaan liittyvään ydinosaamiseemme. Telomeraasi on entsyymi, jonka avulla syöpäsolut, mukaan lukien pahanlaatuiset esisolut, pystyvät säilyttämään telomeerien pituuden, mikä antaa niille mahdollisuuden rajattomaan, hallitsemattomaan lisääntymiseen. Käyttämällä omaa nukleiinihappokemiaamme suunnittelimme imetelstatin oligonukleotidiksi, joka kohdistuu telomeraasin aktiiviseen kohtaan ja sitoutuu siihen suurella affiniteetilla, mikä estää suoraan telomeraasin toimintaa ja estää pahanlaatuisten solujen lisääntymistä. Varhaiset kliiniset tiedot, mukaan lukien molekulaariset vasteet essentiaalisessa trombosytemiassa (ET) ja remissiot, mukaan lukien luuytimen fibroosin kääntyminen myelofibroosissa (MF), viittaavat siihen, että imetelstaatilla voi olla tautia muokkaavaa vaikutusta estämällä pahanlaatuisten progenitorisolukloonien proliferaatiota taudin taustalla olevissa sairauksissa.